Gracias a las terapias CAR-T un niño de seis años y medio se ha curado de una leucemia linfobástica, enfermedad que padecía desde hace 23 meses y de la que había recaído dos veces. El niño no ha presentado ninguna evidencia de la enfermedad en su organismo por lo que ya puede regresar a su casa y volver a tener una vida cotidiana.

La terapia recibe el nombre de CAR-T y desde el pasado mes de septiembre están financiadas por el Sistema Nacional de Salud. El tratamiento basa su acción en ser capaz de, en cierto modo, entrenar a las propias defensas del organismo para que combatan a los tumores como los de la sangre. Es decir, su objetivo principal es reforzar y mejorar el sistema inmunológico del paciente para que este sea capaz de combatir el cáncer. Pero no se queda solo ahí, la acción de las terapias CAR-T además de estimular a nuestras defensas es capaz de proporcionales una especie de defensa extra. Es decir, una ayuda más que refuerza esa lucha contra la células cancerígenas.

Consiste en extraer sangre del paciente mediante aféresis, una técnica que permite separar los componentes de la sangre, para obtener linfocitos T, un tipo de células del sistema inmunitario.

Los linfocitos T extraídos al paciente son modificados en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que expresen en su superficie el receptor CAR-T, que es capaz de reconocer el antígeno tumoral CD19, y destruir las células cancerígenas. Una vez modificados genéticamente, en un proceso que puede durar de dos a cuatro semanas, los linfocitos son transferidos de nuevo al paciente, que puede hacer vida normal al cabo de unos tres meses.

Sant Joan de Déu fue el único hospital español que participó en el ensayo clínico que la multinacional Novartis hizo a nivel mundial con el CAR-T 19, con 16 pacientes pediátricos. De ellos, la respuesta al tratamiento fue positiva en un 80 % de los casos, y el 62 % de ellos continúa sin rastro de la enfermedad a los dos años del estudio. No obstante, en algunos casos, un 30% aproximadamente, se producen complicaciones por toxicidad en algunos órganos y también de tipo neurológico, que han llevado a parte de estos pacientes a la Unidad de Cuidados Intensivos.

El caso de este pequeño de seis años es el primero que financia el Sistema Nacional de Salud para un paciente pediátrico y se convierte en uno de los primeros casos de curación en nuestro país gracias a este tratamiento tan pionero.